湖南省儿童医院儿童保健所主任医师 钟燕

问：什么是特发性矮小？

钟燕：特发性矮小是儿童矮小的病因之一。通俗地来讲，如果孩子低于同年龄、同性别的两个标准差以上，并且通过诊断排除了甲状腺功能低下、生长激素缺乏、先天性卵巢功能不全等病因，仍未找到导致身材矮小的明确原因，我们把这类矮小症归类为特发性矮小。

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问：特发性矮小的发生率高吗？

钟燕：特发性矮小的发病率较高，占全部矮小症总发病率的7成左右。

问：如何治疗特发性矮小？

钟燕：治疗特发性矮小症的主要方法就是给予重组人生长激素。

问：有些特发性矮身材的孩子自身分泌的生长激素并不缺乏，为什么也需要生长激素进行替代治疗？

钟燕：特发性矮身材属于生长激素治疗的适应症之一。使用生长激素有两种情况，一种是脑垂体分泌生长激素不够，这种可以通过补充生长激素帮助孩子长高。

另外一种情况就是生长激素敏感性不够，这是指脑垂体分泌生长激素的量是足的，但因为生长激素的敏感性较低，或是存在部分生长激素抵抗，导致孩子体内正常分泌的生长激素没法很好地作用于长骨生长。针对这种情况，我们进行生长激素补充也可以达到治疗的目的。

问：治疗特发性矮小可以从孩子几岁时开始干预？

钟燕：不同国家对于特发性矮身材的治疗时间有所差别。在我国，一般建议孩子年龄三到四岁就可以使用生长激素进行治疗了，开始治疗的时间越早，对孩子最终身高改善作用越好。

问：使用生长激素进行治疗的安全性如何？

钟燕：这是家长和医生都最为关注的问题，药物的安全性一定是第一位的。药物上市前需要通过一系列试验，密切观察其有效性和安全性。同时，药品最终能否上市，还要通过国家药品管理局的严格审批才能在临床上进行应用。因此，如果一款药物能够上市，它的安全性可以说得到了比较好的保障。目前生长激素临床应用至今已有30余年，现有数据表明生长激素安全性较好，不良反应总体发生率低。

另外，我们使用生长激素治疗矮小症需要一个比较长期的用药过程。在这个过程当中需要进行密切的监测和随访，要定期每三个月检查孩子的身高、体重，了解血液、骨龄等指标的变化。第一是监测孩子用药治疗有没有效果，第二是观察孩子有没有出现一些不良反应，也就是药品使用过程中的安全性如何。

问：使用生长激素的过程中有没有什么特别需要注意的？

钟燕：第一，一定要遵循医嘱进行用药。第二，必须定期进行监测和随访，不仅是了解药品的有效性和安全性，并且随着孩子的成长，体重发生变化，用药剂量需要根据体重进行调整。第三，在治疗期间一定要坚持用药，有的孩子打生长激素可能打几天就不打了，或者说打一个月就不打了，这样间断用药或者随意停药，都会影响孩子终身高的改善效果。

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